Tým sestavený z lékařů UC Berkeley, UCSF Benioff Children´s Hospital, Oakland Research Institute a Utah University použil CRISPR-Cas9 ke korekci mutace v kmenových buňkách, která zabraňuje tvorbě hemoglobinu. Výsledky dávají naději, že v horizontu pěti let nastoupí raná fáze léčby této nemoci. V neposlední řadě se opět prokázala účinnost CRISPR-Cas9 editace genomu.
Originální článek
Genové inženýrství otevírá cestu k léčbě nemoci srpových buněk
1
4920
0